ランバート・イートン筋無力症候群の薬
これまで、ランバート・イートン筋無力症候群や先天性筋無力症候群の薬として、3-4,ジアミノビリジンが有効とわかっいていたものの、日本では「3-4,ジアミノビリジン」は工業試薬として取り扱われていたため、病院の倫理委員会の許可が出ないと治療薬として使用できず、治療を受けることが出来ない患者がたくさんいました。
アメリカでは、カタリスト社が、2018 年 11 月に FDA(アメリカ食品医薬品局)から成人の LEMS 治療薬として amifampridineの承認を取得して治療が行われています。
2019年にロサンゼルスで開催されたMGFAのMGウォークで、カタリスト社の方と話をさせていただき、日本でも使えるようになると良いという話をさせていただいておりましたが、ダイドーファーマ株式会社が2021年6月28日、「ランバート・イートン筋無力症候群にかかる医療用医薬品に関するライセンス契約締結」が行われ、日本でも治療薬として使えるようになる日も近いようです。
http://dydopharma.co.jp/wp/wp-content/uploads/2021/06/20210628elease.pdf