全身型MGに対し世界規模の重要な第3相試験でジルコプランを最初の患者へ投与

Ra Pharmaceuticalsは、全身型MGに対し世界規模の重要な第3相試験でジルコプランを最初の患者へ投与したと発表 

2019年10月2日Ra Pharmaceuticalsは、重症筋無力症(gMG)の 治療薬としてのジルコプラン(zilucoplan)の治験(第3相臨床試験)をRAISE(患者登録サイト)に登録した最初の患者が治療を受け始めたことを発表しました。この治療では、以前の治療に関係なく、アセチルコリン受容体(AChR)抗体陽性のgMG患者約130人が参加する予定です。。
この資料は、Ra Pharmaceuticalsの方からいただき翻訳いたしました。

■ Ra Pharma-Zilucoplan for gMG 原文(PDF)

2021年初頭に期待される第3相 RAISE試験のトップラインデータ マサチューセッツ州ケンブリッジ-(ビジネスワイヤ)- 2019年10月2日

Ra Pharmaceuticals社(Nasdaq:RARX)は本日、全身型重症筋無力症(gMG)治療に際し、RAISE試験、すなわちジルコプランを評価する世界規模の極めて重要な第3相臨床試験での投与を開始したと発表した。

「第2相臨床試験で、ジルコプランは主要評価項目およびキーとなる副次的評価項目の迅速かつ臨床的に意味のある統計的に有意なMGスコアの減少を達成し、長期延長試験に登録された患者に対して24週間持続性のある治療効果をもたらしました」とノースカロライナ大学医学部神経内科、神経筋疾患の名誉教授であるジェームズ・F・ハワード医学博士は述べた。「全身型MGの幅広い患者に対して、シンプルで便利な自己投与型補体阻害剤であるジルコプランの可能性を支持するこれらデータの構築に期待を寄せています」。

こ単独、重要、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験は、ジルコプラン0.3 mg / kgとプラセボの1日1回皮下投与(SC)の有効性を評価するよう設計されている。本試験では、前治療に関係なく、アセチルコリン受容体(AChR)抗体陽性の全身型MG患者約130人を登録する予定である。 主要評価項目は、ベースラインから12週目までのMGの日常生活活動(MG-ADL)スコアの変化となっている。第3相臨床試験の完了後、患者は非盲検の長期延長試験であるRAISE-XT試験に登録する選択肢を有する。この第3相試験の主たる結果は、2021年初頭での発表が予定されている。

「簡便な補体抑制へのアクセスを拡大するというミッションにおいて重要なマイルストーンであるRAISE試験で最初の患者に投与できたことを嬉しく思います。米国食品医薬品局(FDA)、欧州医薬品庁(EMA)および日本の医薬品医療機器局(PMDA)からのフィードバックを世界的第3相試験デザインに組み込み、全身型MGに対する後期臨床開発を通してジルコプランの開発が前進することを期待しています」とRa Pharmaの社長兼最高経営責任者であるDoug Treco博士は述べている。「免疫媒介性壊死性ミオパチー(IMNM)および筋萎縮性側索硬化症(ALS)を含む追加の適応症が最近パイプラインに追加されたことにより、これらの適応症での開発、承認に成功するなら、ジルコプランは補体に焦点を当てた神経内科領域の販売権を先導する開発を支持する可能性があると我々は信じています」。

全身型MGに対する第3相臨床試験は、全身型MGの治療に対するジルコプランを評価する第2相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験の成功に続いて開始される。試験したジルコプラン投与群とプラセボの両群で、12週時点で、事前に指定した主要評価項目およびキーとなる副次的評価項目で、早い段階で、臨床的に有意かつ統計的に有意な改善が見られた。ジルコプランでの治療は、以前に完了した第1相および第2相試験で観察された結果と一致し、本試験でも良好な忍容性を示した。報告された有害事象(AE)の大部分は軽度であり、治験担当医師は治験薬に関連するとは考えていなかった。

全身型MGについて

重症筋無力症(MG)は、骨格筋の衰弱と疲労を特徴とする慢性の自己免疫性の神経筋疾患である。MG患者は、反復使用により悪化し、休息すると回復する筋力低下を示す。脱力は、眼球運動の原因となる特定の筋肉に限局することもあるが、しばしば頭部、手足、呼吸筋など、より広範囲に影響を与えるよう進行することもある。この進行は、しばしば全身的または重度の病型として説明される。全身型MGは、米国だけで約6万人に影響を与えると推定されている。

ジルコプランについて

Ra Pharmaは、全身型重症筋無力症(gMG)、免疫介在性壊死性ミオパシー(IMNM)、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、およびアンメット・メディカル・ニーズの高い組織ベースの補体介在性障害に対し、ジルコプランおよびジルコプラン持続放出製剤(XR)を開発している。
※アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだに治療法が見つかっていない疾患に対する医療ニーズのこと。
製品候補は、便利な皮下(SC)自己投与用に設計されている。ジルコプランは、Ra Pharmaの強力な独自の創薬テクノロジーを使用して発見された、研究用の合成大環状ペプチドである。 ペプチドは、サブナノモル親和性で補体成分5(C5)に結合し、古典、代替、またはレクチン経路の活性化時にC5aおよびC5bへの切断をアロステリックに阻害するように設計されている。 米国食品医薬品局(FDA)は、MG治療に対し、ジルコプランをオーファンドラッグの指定に許可した。

Ra Pharmaceuticals社について

Ra Pharmaceuticals社は、臨床段階のバイオ医薬品企業であり、稀少疾患患者に革新的でアクセスしやすい治療法をもたらすために、補完生物学の分野をリードすることに焦点を当てている。当社は、補体カスケードの重要な成分を標的とするペプチドおよび小分子を発見、開発している。詳細については、www.rapharma.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれている。これには、重要な治療への患者のアクセスを拡大するRa Pharma社の能力、可能性、安全性、有効性、ジルコプランおよびジルコプランXR、臨床試験データに関する信条、リリースの予想タイミング、Ra Pharmaの進行中、計画中の臨床プログラムの試験計画、スケジュールおよび登録に関する声明を含むがこれらに限定されない。Ra Pharma社の製品候補の規制および臨床的進展、これには全身型MGの治療のためのジルコプランの第3相臨床試験、補体に焦点を当てた神経内科領域の販売権のリードを確立、および希少疾患患者に対する革新的でアクセス可能な治療法の提供が含まれるが、これらに限定されない。そのような将来の見通しに関する記述はすべて、経営者の将来の出来事に対する現在の期待に基づいており、実際の結果がそのような将来の見通しに関する記述により公表され、暗示されているものと大きく異なる可能性のある多くのリスクと不確実性の影響をもたらす。これらのリスクと不確実性には、ジルコプランを含むRa Pharmaの製品候補が、我々が予想する時間枠内でまたはそれを超えるいかなる時間枠においても、開発、商品化に成功しないリスクが含まれる。それと同様に、Ra Pharmaが最近提出したフォーム10-Kの年次報告書の「Risk Factors」セクションで説明されている他の要因およびRa Pharmaのその後の証券取引委員会への提出で詳述されているその他のリスクも含まれる。Ra Pharmaにより予想される実際の結果や開発が実現するという保証はなく、実際に実現したとしても、それらが期待される結果や効果が得られるという保証もない。 このプレスリリースのすべての情報はリリース日時点のものであり、Ra Pharmaは法律で要求されない限り、この情報を更新する義務を負わない。